Científicos del Centro de Investigación Medica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra han modificado genéticamente un virus para poder expresar proteínas de interés terapéutico, y han demostrado su utilidad para tratar ciertos defectos del crecimiento y para la regeneración hepática.
Según ha explicado este centro universitario en una nota, el investigador principal del trabajo, Cristian Smerdou, ha recordado que hace dos años descubrieron mutaciones en el genoma del "virus del Bosque de Semliki" que permitieron replicarlo en células de mamífero sin producir efectos nocivos.
Se trata de vectores a los que se eliminaron algunos genes virales para que no puedan propagarse, y ahora han utilizado estos vectores para generar "líneas celulares estables que producen proteínas terapéuticas a niveles muy elevados", según el experto, cuyo trabajo se ha publicado en la revista New Biotechnology.
En el estudio los científicos han generado células capaces de producir dos proteínas humanas con propiedades terapéuticas: el factor de crecimiento similar a la insulina I (IGF-I) y la cardiotrofina-1.
Así, el IGF-I se utiliza en la actualidad para el tratamiento de ciertos defectos en el crecimiento, y además, en estudios preclínicos realizados en el CIMA y en un ensayo clínico en el que participó la Clínica de la Universidad de Navarra "se ha confirmado que esta proteína puede usarse para tratar la cirrosis hepática".
Por otro lado, estudios preclínicos desarrollados en el CIMA han mostrado que la cardiotrofina I es una molécula "muy potente para inducir regeneración hepática", por lo que tendría aplicación en muchas patologías en las que se producen daños graves en el hígado.
El vector utilizado en el trabajo es un virus poco patogénico para humanos cuyo material genético es una molécula de ARN, mientras que la mayoría de los organismos contiene genomas de ADN.
Según Smerdou, en este momento trabajan en perfeccionar el sistema de expresión para aumentar su estabilidad, ya que "el hecho de que se base en un ARN viral hace que teóricamente pueda acumular un cierto número de mutaciones si las células se amplifican en exceso. Por eso pensamos que un sistema más estable podría basarse en un vector similar integrado en el genoma de ADN de la célula".
En todo caso, las mismas fuentes señalan que el objetivo es producir proteínas con un grado de pureza clínico que permita su utilización en humanos a medio plazo.