El neuroblastoma es uno de los tumores pediátricos más frecuentes y, aunque su supervivencia está por encima del 70%, hay un subgrupo con "muy mal pronóstico" para el que investigadores del Hospital La Fe de Valencia han identificado una nueva estrategia terapéutica.

Se trata del grupo de Investigación Clínica y Traslacional en Cáncer del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe (IIS La Fe), cuya investigación, publicada en la revista Clinical Cancer Research, abre la puerta a la realización de un ensayo clínico.

Los investigadores han identificado una nueva estrategia terapéutica con prometedores resultados para tratar a menores diagnosticados de neuroblastomas con una alteración genética en el cromosoma 11q.

Este tratamiento es una nueva estrategia de medicina de precisión que prevé seleccionar a los pacientes según las características genéticas del tumor y utilizar fármacos dirigidos contra una vía defectuosa en el tumor, la maquinaria de reparación del ADN.

Con la pérdida de la región cromosómica 11q, estos tumores ven mermada una de las vías de reparación del ADN y, según la investigación, el objetivo es bloquear otra vía alternativa de reparación.

"Al utilizar estos dos fármacos se consigue dañar el ADN e impedir su reparación específicamente en la célula tumoral, de manera que ésta no tiene otra alternativa que suicidarse por apoptosis", explicó el autor principal de la publicación, Jaime Font de Mora.

Cada año se producen cerca de 900 casos de neuroblastoma en la Unión Europa -unos 90 de ellos en España- y entre el 25 o el 30% de ellos tienen esta alteración genética, según el experto, que añade que los cánceres pediátricos se consideran enfermedades raras y el neuroblastoma es uno de los más habituales.

Las investigaciones llevadas a cabo por el IIS La Fe, con numerosas líneas celulares de neuroblastoma y con xenoinjertos en ratones, demuestran la gran eficacia del tratamiento propuesto.

La investigación se ha realizado con fármacos existentes, uno de ellos la temozolomida, de uso habitual en oncopediatría, y el olaparib, que se utiliza en el tratamiento del cáncer de mama y ovario hereditario. Asimismo, se han hallado las características genéticas por las que los pacientes van a responder al tratamiento: tener pérdida de la región cromosómica 11q y estar en primera línea, no en fase de recaída.

Font de Mora, jefe de laboratorio del grupo acreditado de investigación clínica y traslacional en cáncer del IIS La Fe, explicó que el siguiente paso es montar un ensayo clínico en humanos, aunque el único escollo de momento es encontrar financiación.

las claves

La medicina de precisión es la que se utilizará para seleccionar a los pacientes según las características genéticas del tumor.

Al utilizar los fármacos se logra dañar el ADN e impedir su reparación específicamente en la célula tumoral, de tal manera que no tiene más alternativa que suicidarse.

Cada año se producen 900 casos de neuroblastoma en la Unión Europea - unos 90 en España - y entre el 25 o el 30% de ellos tienen esa alteración genética.

El siguiente paso en la investigación, es montar un ensayo clínico en humanos, aunque el único escollo de momento es encontrar financiación.